Un nuovo strumento nella lotta contro Parkinson arriva da un progetto, GenePark, condotto dal Consiglio Nazionale delle Ricerche e finanziato da Regione Lombardia con quasi 1,2 milioni di euro, attraverso il bando FRIM FESR Aggregazioni. Obiettivo, lo sviluppo e la validazione di innovativi modelli cellulari, con neuroni umani derivati da cellule staminali riprogrammate per l’industria farmaceutica e biotecnologica.

Numeri e impatto delle malattie neurodegenerative

A oggi non esistono cure efficaci che blocchino o rallentino in modo sostanziale la progressione dei processi patologici di questo tipo di patologia. Lo sviluppo di nuovi modelli sperimentali risulta allora una priorità, per soddisfare una necessità sentita sia nel mondo accademico che nell’industria farmaceutica.

Le malattie neurodegenerative hanno un impatto molto profondo nella società e nelle famiglie. Nel loro insieme colpiscono a oggi all’incirca circa 15 milioni di persone nel mondo, di cui 1 milione di persone solo in Italia. In particolare, il Parkinson è la seconda neuropatologia più diffusa e colpisce circa l’1-2% della popolazione sopra i 60 anni di età. Con l’aumento dell’aspettativa di vita e l’invecchiamento della popolazione, è previsto che il numero di persone affette possa triplicarsi già a partire dal 2050.

Il progetto GenePark e lo sviluppo dei farmaci

In sintesi si tratta di uno sviluppo di modelli cellulari della malattia di Parkinson utilizzando le nuove tecnologie delle cellule staminali riprogrammate umane e del CRISPR/Cas9 per le modifiche sito specifiche (gene-editing) del genoma cellulare.

La premessa è che la difficoltà nello studio e sviluppo di farmaci per questo tipo di malattie è dovuto alla mancanza di modelli cellulari affidabili, che ricapitolino sia i difetti neuronali che i meccanismi patologici della malattia stessa. Grazie a una strategia combinata, che contempla l’utilizzo delle nuove tecnologie delle cellule staminali riprogrammate umane e della tecnologia CRISPR/Cas9 per le modifiche del genoma cellulare, GenePark è in grado di generare e caratterizzare neuroni umani derivati da cellule staminali riprogrammate in cui più geni-malattia sono stati mutati contemporaneamente e selettivamente.

Questo permette di stabilire colture di neuroni umani da utilizzare in maniera sistematica e riproducibile per saggi cellulari, con cui validare nuovi potenziali farmaci o implementare screening tossicologici di nuova generazione in ambito sia accademico che industriale. Con l’inattivazione di più geni-malattia verranno accelerati i processi patologici, con lo sviluppo di disfunzioni cellulari e funzionali nei neuroni in coltura che vengono caratterizzati nel dettaglio  per quanto riguarda i difetti mitocondriali, metabolici e funzionali. Lo sviluppo di colture di neuroni umani con un fenotipo malattia apre enormi possibilità per lo sfruttamento nell’industria farmacologica e biotecnologica.

Per info e contatti: v.broccoli@in.cnr.it

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